天泽云泰基因药物获临床默许，开启血友病B治疗新征程 | 济峰生态
2022-04-23
编者荐语：
济峰资本曾于2021年5月参与天泽云泰A轮融资。天泽云泰在2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。
以下文章来源于天泽云泰 ，作者Vitalgen
上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“公司”）坐落于上海张江高科技园，致力于将前沿的基因递送、基因编辑，转化为治疗遗传性疾病，以及神经退行性疾病等基因治疗与细胞治疗的药物与治疗方法创新开发。
2022年4月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心官网显示，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的首个基因替代疗法药物VGB-R04注射液（以下简称“本品”）正式获得NMPA临床试验默示许可，适应症为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。
图片来源：CDE
血友病B为凝血因子IX基因缺陷导致的X连锁隐形遗传性出血性疾病。VGB-R04在静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导，将表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍，以期采用基因替代疗法从根本治愈该单基因遗传病，达到一次给药、长期有效的目的。
VGB-R04注射液获临床试验的默示许可，将为血友病B患者带来更多治疗选择的可能性。
早期探索性研究正在开展
中国医学科学院血液病医院进行中的“评价VGB-R04在成人血友病B患者中安全性、耐受性的临床研究”，正在患者招募中。该研究已入组首例受试者，截至目前，该受试者接受治疗后血浆FIX活性水平持续提升，随访安全性良好，具有重要的临床意义。
已获得FDA孤儿药认定
VGB-R04于2021年12月获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），这也是首个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得该认定，为本品加速出海奠定了坚实基础。
